Kogenate
Kogenate® wird zur Behandlung und Prophylaxe von Blutungen bei Patienten mit Hämophilie A (angeborener Faktor VIII-Mangel) eingesetzt.
Ein Mangel oder ein funktionaler Defekt des Blutgerinnungsfaktors VIII verursacht beim Menschen die als Hämophilie A bezeichnete Blutgerinnungsstörung. Mit einer so genannten Substitutionstherapie wird dem entgegengewirkt, indem der fehlende Faktor VIII zugeführt wird.
Für diese Form der Therapie wurde zunächst Blut, dann ein aus menschlichem Blutplasma gewonnener Blutgerinnungsfaktor VIII eingesetzt. Mit der Verfügbarkeit von hoch aufgereinigten Faktor VIII-Produkten schließlich konnten die notwendigen Injektionsvolumina erheblich verringert und damit die Lebensqualität der Patienten wesentlich verbessert werden.
Es war allerdings nicht möglich, ausreichende Mengen an Faktor VIII für alle Hämophilie-A-Patienten zur Verfügung zu stellen. Außerdem ließ sich bei der Gewinnung aus Blutplasma trotz aller Virusinaktivierungs-Schritte nie das Restrisiko einer Übertragung von etwaigen infektiösen – noch unbekannten oder nicht nachweisbaren – Viren mit absoluter Sicherheit ausschließen.
Heute ist ein Teil dieser Schwierigkeiten durch die Anwendung gentechnologischer Methoden bei der Produktion von Blutgerinnungsfaktor VIII behoben. Das Gen für den Faktor VIII ist eines der größten und komplexesten Gene im menschlichen Organismus. Es enthält den Bauplan für ein Protein, das in der Leber gebildet und in den Blutstrom abgegeben wird. Für die gentechnologische Produktion wurde das menschliche in Zellen eingeschleust, die aus Hamstern isoliert und im Labor gezüchtet werden. Diese transformierten Hamsterzellen produzieren nun den menschlichen Faktor VIII und geben ihn an das Kulturmedium (Nährlösung für das Wachstum von Mikroorganismen und Zellen) ab.
Durch Optimierung der Kulturbedingungen und Wachstum in Fermentern kann der rekombinante Blutgerinnungsfaktor VIII, ein zentraler Bestandteil der Blutgerinnung, inzwischen in industriellem Maßstab hergestellt werden.
Der gentechnisch hergestellte Blutgerinnungsfaktor VIII steht heute in hoher Qualität, in großen Mengen und mit hoher Sicherheit zur Verfügung.
